طبق تحقيقات صورت گرفته دانشمندان در سلول‌هاي مسير جريان هوا در انسان و موش تصحيح در ژن هدف را مشاهده کرده‌اند، درصد سلول‌هاي اصلاح شده با اين روش در مقايسه با روش ژن درماني بسيار بيشتر بوده است. همچنين اين روش‌درماني حداقل آسيب به سلول‌هاي ديگر را داشته است.
سيستيک فيبروزيس اختلال ژنتيکي است که به ريه ها و سيستم گوارشي صدمه مي‌رساند. اين بيماري عمدتا به دليل جهش ژنتيکي در ژن سيستيک فيبروزيس اتفاق مي‌افتد. اين اختلال درماني ندارد و بايد علائم آن را مديريت کرد. تلاش‌هاي قبلي براي درمان اين بيماري از طريق ژن درماني با شکست مواجه شده است.
محققين دانشگاه ييل از مولکول‌هاي ترکيبي که پپتيد نوکلئيک اسيد ناميده مي‌شوند و DNA اهداکننده براي اصلاح اين جهش ژنتيکي استفاده کرده‌اند. اين تيم تحقيقاتي از نانو ذرات ميکروسکوپي براي رساندن DNA و PNA به سلول هدف استفاده کرده‌اند. اين ذرات نانومتري طوري طراحي شده‌اند که به داخل سلول هدف نفوذ مي‌کنند.
طبق تحقيقات صورت گرفته دانشمندان در سلول‌هاي مسير جريان هوا در انسان و موش تصحيح در ژن هدف را مشاهده کرده‌اند، درصد سلول‌هاي اصلاح شده با اين روش در مقايسه با روش ژن درماني بسيار بيشتر بوده است. همچنين اين روش‌درماني حداقل آسيب به سلول‌هاي ديگر را داشته است.
عليرغم يافته‌هاي مهم اين پژوهش بايد راهبردهاي بهتري براي مهندسي ژنتيک يافت و اين تحقيق اولين گام براي درمان اين بيماري بوده است.
محققين دانشگاه ييل از مولکول‌هاي ترکيبي که پپتيد نوکلئيک اسيد ناميده مي‌شوند و DNA اهداکننده براي اصلاح اين جهش ژنتيکي استفاده کرده‌اند. اين تيم تحقيقاتي از نانو ذرات ميکروسکوپي براي رساندن DNA و PNA به سلول هدف استفاده کرده‌اند. اين ذرات نانومتري طوري طراحي شده‌اند که به داخل سلول هدف نفوذ مي‌کنند.
طبق تحقيقات صورت گرفته دانشمندان در سلول‌هاي مسير جريان هوا در انسان و موش تصحيح در ژن هدف را مشاهده کرده‌اند، درصد سلول‌هاي اصلاح شده با اين روش در مقايسه با روش ژن درماني بسيار بيشتر بوده است. همچنين اين روش‌درماني حداقل آسيب به سلول‌هاي ديگر را داشته است.
عليرغم يافته‌هاي مهم اين پژوهش بايد راهبردهاي بهتري براي مهندسي ژنتيک يافت و اين تحقيق اولين گام براي درمان اين بيماري بوده است.